Patrick Hundsdörfer

Die Verbesserung der Behandlung von Kindern mit Neuroblastom, insbesondere im Falle eines in der Regel Chemotherapie-refraktären Rezidivs, ist seit Jahren eines der Hauptziele in der Kinderonkologie. Im Rahmen dieses Vorhabens haben wir zwei völlig unterschiedliche innovative Ansätze zur Therapie refraktärer Neuroblastomerkrankungen untersucht. Die Kombination zweier Medikamente zur zielgerichteten Hemmung von dysregulierten Signalwegen in Neuroblastomzellen, deren Wirkweise in höchstem Maße biologisch sinnvoll aufeinander aufbaut (p53-Aktivierung Und Survivin-lnhibition), führt in vitro und in vivo (in patient-derived xenografts) zur Zerstörung von Tumorzellen bzw. starker Hemmung von Tumorwachstum. Eine Immuntherapie durch eine neuen Antikörper, welcher die direkte Bindung von zytotoxischen Immunzellen an Neuroblastomzellen vermittelt führte ebenfalls sowohl in vitro als auch in vivo (in einem syngenen Mausmodell) zu sehr starken antineoplastischen Effekten.

Für beide Therapieansätze ist nun die klinische Testung im Rahmen von Phase 1/11 Studien der nächste zu etablierende Schritt.